پژوهشگران دانشگاه ایلینویز در یک کارآزمایی بالینی سعی داشته اند DNA سلول های خونی را به طور مطمئنی تغییر دهند و به این ترتیب بیماری های مادرزادی خونی مانند کم خونی داسی شکل و تالاسمی را درمان کنند.

به گزارش زیست فناوری بن یاخته رویش به نقل از medicalxpress، اخیرا گزارشاتی ارائه شده است که حاکی از درمان دو بیمار مبتلا به بتا تالاسمی و کم خونی داسی شکل بعد از ویرایش ژن های آن ها با فناوری CRISPR/Cas9 بوده است. در این مقاله که در New England Journal of Medicine به چاپ رسیده است محققین گزارش کرده اند که توانسته اند DNA سلول های بنیادی را با استفاده از فناوری ویرایش ژنومی CRISPR/Cas9 و بوسیله حذف ژن BCL11A تغییر دهند. این ژن مسئول سرکوب تولید هموگلوبین جنینی است. به این ترتیب این سلول های بنیادی ویرایش شده می توانند هموگلوبین های جنینی را تولید کنند و به این ترتیب بیماران مبتلا به بتا تالاسمی و کم خونی داسی شکل که قادر به تولید هموگلوبین طبیعی نیستند می توانند مقادیر کافی از هموگلوبین جنینی را تولید کنند که مشکل این بیماران را حل می کند. مزیت این رویکرد این است که می توان از سلول های خود بیماران برای درمان استفاده کرد و دیگری نیازی به استفاده از سلول های اهدایی نیست.